O primeiro tratamento descrito da Amiloidose hereditária transtirretina (antiga PAF – polineuropatia familiar) foi o transplante hepático.
No Brasil, o primeiro caso de transplante por esse motivo foi em 1993, em São Paulo, e no Rio de Janeiro, em 1997. Entretanto, com advento de novas terapias ainda mais eficazes, o transplante deixou de ser tratamento e faz parte na história, com alguns pacientes ainda sendo acompanhados nos serviços de hepatologia de todo o país. Esses pacientes, atualmente, possuem familiares portadores da mesma doença e que aguardam o acesso a esses tratamentos.
Sendo assim, se faz necessário que pacientes e médicos se unam para contribuir para a consulta pública sobre a liberação de tratamento para Amiloidose hereditária transferida no estágio II de neuropatia. Estágio esse ainda não contemplado com nenhuma opção pelo SUS.
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“Proposta de incorporação da vutrisirana para tratamento de pacientes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia em estágio II.”